Maculopatie, il caso dei farmaci biosimilari: il Comitato Macula attacca la stretta al risparmio, al San Martino si valuta il correttivo

Dopo l’indicazione verso il 100 per cento di biosimilari, sarebbe in arrivo un riequilibrio: 60 per cento di farmaci biosimilari e 40 per cento di “originator”. Il Comitato Macula denuncia il rischio di tagliare fuori le terapie più innovative. Sarebbe in arrivo un riequilibrio: 60 per cento di farmaci biosimilari e 40 per cento di “originator” (più moderni e innovativi), che per certe patologie, come la maculopatia, fanno la differenza anche in termini di qualità della vita

«Un incomprensibile accanimento terapeutico-finanziario che, in nome di un risparmio irrisorio, nega il diritto alla vista e confina i pazienti maculopatici in un binario unico». È durissima la denuncia del Comitato Macula, la prima associazione italiana nata dall’iniziativa di pazienti e medici per la tutela delle persone affette da maculopatia. Nel mirino c’è la strategia di contenimento della spesa farmaceutica ospedaliera che, secondo l’associazione, rischia di tradursi in una limitazione dell’accesso alle terapie più aggiornate per le patologie retiniche. Non è una decisione sono ligure. Per quanto riguarda i consumi per area geografica, l’analisi di Eguaglia (l’associazione dell’industria dei farmaci generici equivalenti, dei biosimilari e delle Value Added Medicines) risale al 2024 quando il ricorso ai biosimilari vedeva già la Liguria (67%) tra le prime regioni, preceduta solo dalle Marche (69,9%). Poi Valle d’Aosta e Piemonte, con una quota di biosimilari pari al 65,3% rispetto al mercato delle molecole di riferimento. Seguivano la Umbria (63%), la Sicilia (61% ca.) e la Toscana (60% ca.). Fanalini di coda Calabria (39,7%), Lombardia (35,8%) e Sardegna (34,2%). Nel frattempo la Liguria è arrivata al 100%, tagliando però fuori, così, i farmaci più moderni e innovativi.

Il nodo riguarda l’impiego dei farmaci biosimilari nelle terapie intravitreali anti fattore di crescita endoteliale vascolare, utilizzate per diverse malattie della retina. La progressiva introduzione dei biosimilari, sostenuta anche dal loro costo inferiore, rende oggi sempre più difficile difendere in modo generalizzato il ricorso ai farmaci biologici “originator”, cioè ai medicinali originali da cui i biosimilari derivano dopo la scadenza del brevetto. Ma proprio attorno a questo equilibrio si è aperta una discussione ampia, anche in Liguria.

Al San Martino, di recente, sarebbe stata impressa una stretta con l’indicazione di arrivare al 100 per cento di biosimilari. Una linea che ha alimentato il confronto tra sostenibilità economica, libertà prescrittiva e possibilità di utilizzare molecole più recenti. La buona notizia, secondo quanto emerge, è che sarebbe imminente una correzione dell’indirizzo, con una ripartizione che prevederebbe il 60 per cento di farmaci biosimilari e il 40 per cento di farmaci “originator”. Una mediazione che, se confermata, segnerebbe un arretramento rispetto all’obiettivo del ricorso totale ai biosimilari e lascerebbe spazio alla valutazione clinica nei casi più complessi.

La distinzione è tecnica, ma decisiva. Un farmaco “originator” è il biologico originale, inizialmente coperto da brevetto, che in genere dura 20 anni. Il biosimilare è invece un medicinale prodotto da un’altra azienda dopo la scadenza del brevetto. Entrambi sono valutati per efficacia, qualità e sicurezza clinica, ma il biosimilare ha un costo inferiore, che può arrivare anche al 30 per cento in meno. La differenza rispetto ai farmaci tradizionali dipende dalla natura dei biologici: non sono molecole semplici, ma strutture grandi e complesse, prodotte attraverso organismi viventi. Per questo il biosimilare non è una copia geneticamente identica dell’originator, ma un prodotto altamente simile, sottoposto a verifiche regolatorie specifiche.

Il punto più controverso, però, riguarda l’innovazione. I farmaci ancora coperti da brevetto possono incorporare le ricerche più recenti e, in alcune patologie o in determinati profili di paziente, possono offrire vantaggi clinici legati soprattutto alla durata d’azione e alla riduzione del numero di somministrazioni. È proprio su questo che insiste il Comitato Macula, secondo cui una politica troppo rigida sui biosimilari rischia di escludere dai prontuari ospedalieri non solo alcuni biologici “originator”, ma soprattutto le molecole innovative di ultima generazione.

Spiegano dal Comitato Macula che la scelta fatta dalla Liguria «taglia di fatto fuori dai prontuari ospedalieri i farmaci biologici originatori e soprattutto le molecole innovative di ultima generazione, capaci di estendere l’autonomia del trattamento da poche settimane a oltre tre mesi. Il fenomeno si manifesta con forti asimmetrie territoriali: in regioni come la Liguria, l’area più anziana d’Europa, la penetrazione dei biosimilari ha ormai raggiunto la quota record del 95 per cento del mercato a carico del Servizio sanitario nazionale. A subire le conseguenze maggiori sono le cliniche oculistiche universitarie, laboratori d’eccellenza per la sperimentazione e la raccolta dati, paradossalmente penalizzate dai tetti di spesa proprio perché orientate all’alta qualità».

Secondo l’associazione, il risparmio ottenuto sul prezzo della singola fiala rischia di produrre un effetto contrario sul sistema. Se il farmaco ha una durata minore, il paziente deve tornare più spesso per le iniezioni intravitreali. Questo significa più accessi, più pressione sulle agende, più sedute, più carico sulle sale operatorie e sugli oculisti, già pochi rispetto al fabbisogno. La questione, quindi, non sarebbe solo farmaceutica, ma organizzativa: una terapia meno costosa all’acquisto potrebbe diventare più pesante da sostenere se moltiplica gli appuntamenti e allunga le liste d’attesa.

Il Comitato Macula parla di «immediato boomerang finanziario». Nella nota si legge che «la farmacia ospedaliera risparmia pochi euro sul costo d’acquisto della singola fiala, ma il sistema si fa carico subito dopo del collasso delle strutture. Farmaci a minore durata richiedono infatti iniezioni più frequenti, che portano al sovraffollamento delle liste d’attesa, all’esaurimento dei posti in sala operatoria e al burnout dei pochissimi oculisti disponibili. Di contro, la media nazionale dei trattamenti si attesta drammaticamente su appena 3,2 iniezioni l’anno per paziente: una frequenza insufficiente a bloccare la progressione della malattia, che spinge molti malati all’abbandono terapeutico o al ricorso oneroso alla sanità privata, a sottolineare l’importanza di avere nuovi prodotti in grado di richiedere un numero di iniezioni minore».

La preoccupazione riguarda soprattutto i pazienti più fragili o con quadri clinici nei quali la rapidità della cura può cambiare radicalmente la qualità della vita. Il Comitato Macula cita i pazienti monocoli e i giovani affetti da retinopatia diabetica, per i quali il mantenimento della capacità visiva può incidere direttamente sulla possibilità di lavorare, studiare, muoversi in autonomia e non scivolare verso una condizione di disabilità.

L’associazione richiama anche i costi sociali nascosti della perdita visiva: sussidi di invalidità, uscita dal lavoro in età produttiva, cadute domestiche, fratture nei pazienti anziani e maggiore dipendenza dalle famiglie o dai servizi. Costi che, secondo il Comitato, supererebbero di gran lunga il risparmio immediato ottenuto comprimendo la spesa farmaceutica.

La discussione, dunque, non è tra farmaci sicuri e farmaci non sicuri. I biosimilari hanno efficacia, qualità e sicurezza clinica valutate secondo criteri regolatori. Il tema è un altro: quanto spazio lasciare alla scelta terapeutica, soprattutto quando esistono molecole più recenti che possono ridurre il numero di iniezioni e alleggerire il carico sui pazienti e sulle strutture.

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